젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 모두 마쳤다고 23일 밝혔다. 회사는 2023년 6월 첫 환자 등록 이후 총 18개월간 2상 임상을 진행했으며, 현재 마지막 관찰까지 완료한 상태다.

젬백스는 2023년 6월 PSP 2상 선행 임상시험을 개시했고, 식품의약품안전처 승인을 받아 선행 임상에 참여한 환자 중 동의자를 대상으로 연장 임상시험을 이어왔다. 선행 임상 종료 후 연장 임상까지 연속적으로 진행하며 장기 안전성과 유효성을 확인하는 구조로 설계됐다.

회사에 따르면 연장 임상에는 67명이 참여했으며, 최근 투약과 최종 관찰 절차를 모두 마쳤다. 이는 선행 임상 대상자의 85% 이상이 연장 임상에 참여한 수치다. 최종 2상 결과는 데이터 분석을 거쳐 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 순차적으로 수령할 예정이다.

젬백스는 앞선 선행 임상에서 GV1001의 가능성을 확인했다고 설명했다. 선행 임상 톱라인 결과에서 0.56mg 투여군은 내약성을 보이면서 질환 진행을 늦추는 경향성을 나타냈다. 최근에는 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다고 밝혔다.

회사는 현재 2상 결과를 순차적으로 확보하는 동시에 주요 전문가(Key Opinion Leader)들과 협력해 글로벌 3상 임상시험 설계를 구체화하고 있다. 체계적인 사전 준비를 통해 다음 단계 임상으로의 신속한 진입이 가능할 것으로 보고 있다.

또한 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 점도 글로벌 3상 추진에 긍정적으로 작용할 것으로 회사는 기대하고 있다.

젬백스 관계자는 “장기간 진행된 연구에 참여해 끝까지 잘 견뎌 주시고 진행해 주신 환자와 의료진께 감사드린다”며 “내년 PSP 글로벌 3상 임상시험 개시를 목표로 전사적인 노력을 기울이고 있다. 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.