파미셀(김현수 대표)은 ‘유전자 치료제에 적용하기 위한 잠금 핵산(LNA, Locked Nucleic Acid) 모노머의 상업화 제조공정 개발’이 중소기업기술정보진흥원에서 주관한 2023년 지역주력산업육성사업 과제에 선정되었다고 16일 밝혔다.

최근 코로나19 팬데믹을 계기로 mRNA백신이 개발되면서 유전자 치료제에 대한 관심이 증가하고, 새로운 치료제 개발을 위한 임상연구가 활발히 진행되고 있다. 유전자 치료제는 유전정보를 담고있는 DNA로부터 유전정보를 받아 단백질 합성에 관여하는 RNA를 Target으로 하는 짧은 가닥 올리고뉴클레오타이드 치료제이다. 올리고뉴클레오타이드는 RNA와 상보적인 결합을 하여 RNA가 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하여 치료효과를 높이는 원리이다.

자연적인 뉴클레오사이드로 이루어진 올리고뉴클레오타이드는 체내에서 쉽게 분해되는 단점을 가지고 있어 이를 개선하기 위해 변형된 뉴클레오사이드로 이루어진 유전자 치료제 개발이 활발히 이루어 지고 있으며, 잠금핵산 RNA로 이루어진 올리고뉴클레오타이드는 표적결합 친화력이 향상되고, 체내 안정성이 증가하여 치료효과를 증가시키는 장점을 가지고 있다.

파미셀 관계자는 “잠금핵산은 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제뿐만 아니라 RT-PCR, siRNA치료제, miRNA치료제 등에 응용되어 활발한 연구가 진행되고 있으며, DNA 및 RNA를 사용할 수 있는 모든 분야에 적용 될 수 있어 잠금핵산 모노머의 활용가치는 매우 높은 상황”이라며, “이번 과제를 통하여 올리고뉴클레오타이드 제조를 위한 원료물질의 공급 능력을 확대하여 성장하는 유전자 치료제 시장의 독보적인 원료물질 공급업체로서의 입지를 강화해 나갈 것” 이라고 말했다.