큐로셀이 독자 개발한 차세대 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 임상 2상 결과가 미국혈액학회가 발행하는 국제 학술지 ‘Blood’에 게재됐다. 이번 논문은 재발·불응성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 한 림카토의 치료 반응과 안전성 데이터를 국제 학술 채널에 공개했다는 점에서 국내 세포·유전자치료제 개발 역량을 보여주는 사례로 평가된다. Blood는 1946년부터 발행된 미국혈액학회의 대표 학술지로, 2024년 기준 혈액학 분야에서 16만5,000회 이상 인용된 피어리뷰 학술지로 소개돼 있다.

이번에 게재된 논문은 ‘안발캅타젠오토류셀’이 PD-1과 TIGIT 발현을 낮추도록 설계된 CD19 표적 CAR-T 치료제라는 점을 다뤘다. 식품의약품안전처 자료에서도 림카토는 환자 T세포에 CD19를 인식하는 유전정보를 넣어 암세포를 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제로 설명되며, PD-1과 TIGIT 발현 억제를 통해 T세포 반응 지속성을 높이는 특징이 제시돼 있다.

논문에는 림카토 임상 2상 CRC01 결과가 담겼다. 독립심사위원회 평가 기준 객관적 반응률은 75.3%, 완전관해율은 67.1%로 나타났다. 안전성 평가에서는 3등급 이상 사이토카인방출증후군 발생률이 8.9%, 신경독성 발생률이 3.8%로 보고됐다. 큐로셀은 이번 결과가 치료 효과와 독성 관리 가능성을 함께 확인한 자료라고 설명했다.

림카토는 지난 4월 29일 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 제품이다. 식약처 신속심사 허가 현황에 따르면 림카토주는 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종을 대상 질환으로 허가됐으며, 허가일은 2026년 4월 29일이다. 식약처 첨단바이오 브리프는 림카토를 국내에서 개발한 CAR-T 치료제로 소개하고, 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 성인 환자를 대상으로 한다고 설명했다.

혈액암 치료제 개발은 고령화와 암 유병 증가 속에서 사회적 의미도 크다. 보건복지부와 중앙암등록본부가 발표한 2023년 국가암등록통계에 따르면 국내 신규 암환자는 28만8,613명으로 전년보다 2.5% 증가했고, 암유병자는 273만2,906명으로 국민 19명 중 1명 수준에 해당했다. 65세 이상 신규 암환자는 14만5,452명으로 전체 암환자의 50.4%를 차지해 고령층 치료 수요가 커지는 흐름도 확인됐다.

미만성 거대 B세포 림프종은 림프종 가운데 흔한 유형으로, 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 환자에서는 치료 선택지가 제한되는 경우가 많다. CAR-T 치료제는 환자 본인의 면역세포를 이용하는 맞춤형 치료인 만큼 연구개발뿐 아니라 세포 채집, 제조, 품질관리, 투여기관 운영, 이상반응 관리 등 의료체계 전반의 역량이 함께 요구된다. 림카토의 허가와 논문 게재는 국내 기업이 연구, 임상, 제조, 허가 단계까지 이어지는 전주기 개발 경험을 확보했다는 점에서 산업적 의미도 갖는다.

김건수 큐로셀 대표는 “이번 Blood 게재는 단순히 림카토의 임상 결과를 학술적으로 발표한 것을 넘어, 큐로셀이 독자적으로 개발해 온 차세대 CAR-T 기술과 임상 개발 역량이 세계적 수준의 검증을 받았다는 점에서 매우 뜻깊다”고 밝혔다. 이어 “이번 게재를 계기로 글로벌 제약사와의 전략적 파트너십, 기술이전 및 공동개발 기회 확대를 적극적으로 추진하겠다”고 말했다.

큐로셀은 림카토 개발 경험을 바탕으로 고형암 CAR-T와 차세대 세포·유전자치료제 플랫폼 개발을 확대할 계획이다. 회사는 이번 Blood 게재 성과를 글로벌 사업개발의 주요 근거자료로 활용하고, 해외 임상 개발과 기술이전 논의를 이어간다는 방침이다.