HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 오블라토(Oblato)가 개발 중인 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’ 임상 2상에서 완전관해(Complete Response, CR)가 확인됐다고 1일 밝혔다.

교모세포종은 세계보건기구에서 Grade IV로 분류할 정도로, 뇌종양중에서도 가장 악성인 암이다. OKN-007과표준치료제인 테모졸로마이드를 병용요법으로 치료한 결과, 교모세포종이 재발한 환자에게서 암병변이 완전히 사라진 것을 의미하는 ‘완전관해’가 관찰됐다는점에서, OKN-007의 교모세포종 치료제로의 개발가능성은 크게 높아졌다.

교모세포종은 5년 내 평균 생존율이 7% 미만인 대표적인 악성 희귀질환이다. 미국 내 환자 수는 약 2만 명으로 매년 1만2000명 정도의 신규 환자가 발생하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 테모달(성분명 테모졸로마이드)와 아바스틴(성분명 베바시주맙)을 치료제로 승인한 이후 14년 가까이 신약이 개발되지 않은 난치성 질환이기도 하다.

OKN-007은 면역항암제의 치료 효과를 낮추는 TGF-β와 저산소증 유발인자인 HIF-1α 등의 발생을 저해하고, 종양 미세환경을 개선하는 기전으로 병용요법에서 높은 항암치료 효과를 낸다.

지난 6일 주주간담회를 통해 처음 공개한 재발성 GBM 환자 56명에 대한 2상 중간분석 결과, 주 평가변수인 ‘6개월 생존환자 비율’이 75.8%에 이르렀으며, 현재까지 분석된 1년 생존율도 34%에 달해 고무적인 결과를 확인했다. 또한 중간분석 시점까지의 생존기간중앙값(mOS)은 9.3개월로, 과거 테모졸로마이드 단독 임상 결과나 최근 문헌에 보고된 교모세포종 대상 화학요법 임상과의 통합 분석 결과와 비교해 mOS가 25% 이상 개선돼 Best-in-Class 치료제로써 가능성도 높였다.