리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)가 교모세포종 환자 대상 1/2a상 임상시험 중간결과를 국제학술대회에서 처음으로 공개했다.

회사는 12월 5일부터 7일까지 싱가포르에서 열린 ‘유럽종양학회 아시아 연례학술대회(ESMO ASIA 2025)’에 참석해 RNA 치환효소(Trans-splicing ribozyme) 기술이 적용된 항암 유전자치료제의 첫 임상 결과를 성공적으로 발표했다고 밝혔다.

항암 유전자치료제 ‘RZ-001’은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고, 치료용 RNA로 치환해 암세포의 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. 한국 식약처 및 미국 FDA 임상시험계획 승인을 받아 교모세포종과 간세포암을 대상으로 1/2a상 임상시험이 진행되고 있으며, 이번에 발표된 중간결과는 안전성과 내약성 평가가 주요 목적이다.

알지노믹스의 발표에 따르면 총 5개 용량 단계 중 3번째 용량 단계까지 투약을 완료했으며, 4번째 용량 단계 투약이 진행 중이다. 현재까지 매우 우수한 안전성 결과가 확인됐고, 더불어 뛰어난 유효성을 기대할 수 있는 초기 신호도 포착됐다고 밝혔다.

알지노믹스 홍성우 부사장은 “교모세포종 임상시험은 하나의 시험계획서 상에서 안전성 확인 후 별도의 승인 과정 없이 곧바로 유효성 탐색 단계로 진입하는 연속형 디자인으로 설계되어 있으며, 내년에는 더 많은 환자를 대상으로 본격적으로 유효성을 입증해 나갈 예정”이라고 말했다.

RZ-001은 교모세포종 및 간세포암 적응증에 대해 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았으며, 간세포암 임상 프로그램의 경우 글로벌 제약사 로슈(Roche) 및 셀트리온(Celltrion)과 임상협력 계약을 체결한 바 있다. 또한, 미국 하버드 의과대학(Harvard Medical School)과 협력해 교모세포종 환자 대상으로 동정적 사용 프로그램인 EAP(Expanded Access Program)를 진행중에 있다.

이성욱 대표이사는 “이번 임상 중간결과 발표는 RNA 치환효소 기반 플랫폼 기술의 안전성이 임상적으로 검증되기 시작했다는 점에서 매우 의미가 크다”며 “향후 글로벌 제약사와의 협력 확대 및 추가 적응증 개발에도 속도를 낼 수 있을 것”이라고 강조했다.

한편, 알지노믹스는 코스닥 상장 절차를 밟고 있으며, 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 될 예정이다. 지난 11월 27일부터 3일까지 수요예측을 마쳤으며, 오는 9일부터 10일까지 청약을 진행해 12월 중 상장할 예정이다. 상장주관사는 삼성증권과 NH투자증권이다.