알바이오와 네이처셀이 공동으로 운영하는 바이오스타 기술연구원은 일본 오사카 소재 협력병원 오사카 트리니티 클리닉이 일본 후생노동성으로부터 바이오스타의 자가지방유래 중간엽 줄기세포를 활용한 자폐증 재생의료 치료 승인을 받았다고 7일 밝혔다.

이번 치료승인에 따라 자폐증 환자들이 오사카 트리니티 클리닉에서 바이오스타의 자가지방유래 중간엽 줄기세포를 통해 재생의료 치료를 시행할 수 있게 됐다. 치료는 만 4세 이상의 자폐증 진단을 받은 환자를 대상으로, 정맥을 통한 줄기세포 투여 방식으로 진행되며, 1회 당 0.5~3억개의 세포를 총 5~10회에 걸쳐 2~4주 간격으로 투여한다. 안전성과 유효성은 최종 투여 후 3개월 시점에서 자폐 스펙트럼 장애의 표준 평가 도구인 SRS-2를 통해 객관적으로 측정된다.

자폐증 치료를 위한 줄기세포는 네이처셀의 배양배지 공급을 받는 알바이오와 일본 JASC가 제공한다. 이번 승인으로 네이처셀의 줄기세포 배양배지 사업의 확대가 가능해진다.

자폐 스펙트럼 장애는 전 세계적으로 약 6,180만 명(127명 중 1명)이 겪고 있는 신경발달장애다. 자폐 아이를 둔 가정에서는 매일이 전쟁과 같다. 갑작스럽게 소리를 지르거나 분노조절이 되지 않아 주변 사람들을 물기도 하고, 부모들은 "아무리 정성을 쏟아도 아이에게서 돌아오는 것이 없다"는 절망감 속에서 24시간 아이를 지켜야 하는 현실을 살아왔다. 외식 한 번 하려면 주변 눈치를 보느라 죄인이 된 기분이고, 가족 여행은 꿈도 꿀 수 없다.

실제로 바이오스타의 줄기세포 치료를 받은 한 가정의 변화는 많은 자폐 가족들에게 희망의 메시지를 전하고 있다. 18세 자폐 아동 석호는 18년간 "엄마", "김밥", "비빔밥" 같은 단순한 말만 했다. 바이오스타 줄기세포 치료 후 "머리가 아파요", "아빠 사우나 가요" 등 구체적인 의사표현이 가능해졌고, 항상 누군가 곁에 있어야 했던 아이가 혼자 라면을 끓여먹을 수 있게 되었다. 할아버지 산소에서 "할아버지, 석호가 왔어요"라고 인사하는 모습을 본 부모는 "가슴 벅찬 행복"이라고 말했다.

자가지방유래 중간엽 줄기세포는 면역조절 기능과 신경보호 효과뿐만 아니라 손상된 뇌신경 조직의 재생을 촉진하는 것으로 알려져 있다. 이번 치료는 일본 후생노동성에 「재생의료 등 안전성 확보법」에 따라 승인된 공식 치료계획서를 기반으로 진행되어 안전성과 신뢰성을 확보했다.

바이오스타는 자가지방유래 중간엽 줄기세포 투여로 자폐 관련 행동이 개선됨을 세계 최초로 동물모델을 통해 입증한 바 있다. 발프로산 유도 자폐 마우스 모델에서 반복적 행동, 사회적 결핍, 불안 등 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상들이 줄기세포 투여 후 유의미하게 개선되는 것을 확인했다. 관련 연구결과는 SCI급 국제 학술지 'Behavioural Brain Research'에 게재되어 학술적으로도 그 효능과 안전성을 인정받았다.

바이오스타 기술연구원장 라정찬 박사는 "금번 일본 후생성 승인을 통해 전 세계의 많은 환자와 가족들이 일본으로 와서 대한민국의 줄기세포 기술로 치료받을 것이며, 치료 전후의 과학적 데이터 수집을 통해 미국에서의 신약 개발 가속화를 검토하겠다"고 밝혔다.