올리패스㈜는 ‘세포핵 안에서 Pre-mRNA에 결합하여 Exon Skipping(엑손 결손) 유도에 특화된 OliPass PNA 인공유전자에 대한 물질 및 용도’에 관한 대한민국 특허를 취득했다고 27일 밝혔다. 해당 특허는 미국, 유럽, 등 전 세계 주요 국가들에 출원되어 심사가 진행되고 있으며, 이번 대한민국 특허 취득은 일본, 호주, 싱가포르 등에 이어 일곱 번째에 해당된다.

OliPass PNA는 세포 투과성이 우수한 인공유전자로 올리패스의 RNA 치료제 개발에 기반 물질로 사용되고 있다. OliPass PNA에 대한 원천 물질 특허는 미국, 일본, 유럽 주요 국가 등 전 세계 30여 국가에 등록되어 있으며, 해당 원천 물질 특허에 따른 올리패스의 독점적 권리는 2028년까지 유효하다.

“올리패스의 모든 RNA 치료제 파이프라인은 Pre-mRNA에 작용하는 OliPass PNA에 기반하기 때문에, 금번 특허 취득에 따라 OliPass PNA에 대한 올리패스의 실질적인 독점권은 기존 2028년에서 2036년으로 연장되게 되었다”고 올리패스는 이번 특허 등록에 의미를 부여했다.

지난 수십 년간 RNA 치료제 개발에 널리 사용된 인공유전자들은 세포 투과성이 미미했다. 임상 약효를 확보하기 위하여 과량 투약될 수밖에 없어 간, 신장 그리고 면역 독성이 발생한다. 안전성의 한계와 연간 수십만 달러 수준의 약가로 인하여 RNA 치료제는 주로 희귀 질환용으로 개발되었고, 보편적인 만성 질환 치료제에 적용되기는 어려웠다는 한계를 가진다.

금번 취득한 특허에 따라 설계되는 올리패스의 RNA 치료제 신약은 기존 RNA 치료제와 비교하여 만 배에서 10만 배 적은 임상 용량에서 효능이 나타나며, 올리패스의 RNA 치료제 신약은 안전성이 우수하고 저렴한 약가로 공급이 가능하다. 이러한 우수한 특성으로 인하여 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼은 루게릭 병 등의 희귀 질환 치료제뿐만 아니라, 현재 임상 2상 개발 단계에 있는 비마약성 진통제 OLP-1002 등의 거대 시장 질환 치료제 개발에도 적합하다.